日本京都大学iPS细胞研究所日前发表公报说，渐冻症以肌萎缩侧索硬化症（俗称“渐冻症”）患者为对象的种白博舒替尼Ⅱ期临床试验显示，这种慢性髓性白血病治疗药物能有效控制“渐冻症”的血病症状发展。

该机构研究人员此前利用“渐冻症”患者的药物诱导多能干细胞（iPS细胞）进行病态再现以及药物筛选，发现博舒替尼具有较强的疗效抗“渐冻症”病态的作用。Ⅰ期临床试验显示，渐冻症在给药期间，种白部分“渐冻症”患者的血病症状发展得到控制。

本次Ⅱ期临床试验于2022年开始，药物试验对象增至26名“渐冻症”患者，疗效连续治疗24周。渐冻症试验结果显示，种白半数以上患者症状发展得到控制，血病且未出现“渐冻症”特有的药物不良事件。不过，疗效有些患者出现了腹泻、肝功能障碍等不良反应，研究人员认为可能有必要调整博舒替尼的用法用量，并给与一些支持疗法。

研究人员认为，本次临床试验的结果“非常好”，博舒替尼作为“渐冻症”治疗药物的效果可期。

“渐冻症”是一种进行性神经变性疾病，患者运动神经元损伤导致全身肌肉无力和萎缩，最终会出现吞咽困难直至呼吸衰竭。这种疾病的发病原因尚不清楚，目前也没有根治的方法。